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漸凍癥，學(xué)名為”肌萎縮側(cè)索硬化癥“(ALS)，1869年由JeanMartinCharcot首次確診。被世界衛(wèi)生組織列為與艾滋病、癌癥、白血病、類風(fēng)濕等并列的5大絕癥之一。著名物理學(xué)家霍金就是此病的患者。
漸凍癥是一種進(jìn)行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，它是一種選擇性侵犯腦與脊髓的上、下運(yùn)動神經(jīng)元的神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，具有不可逆、致死性的特征，可導(dǎo)致進(jìn)行性肌肉萎縮和癱瘓，最后死于吞咽困難和呼吸衰竭。
中國大約有20萬左右的患者，這個數(shù)字還在逐年遞增。令人痛心的是，由于這種疾病尚無有效的治療藥物，大約80%的患者會在發(fā)病后5年內(nèi)死亡。至今為止，ALS的臨床和病理特征逐步被闡明，但醫(yī)學(xué)界一直無法徹底揭開這一疾病的發(fā)病原因和機(jī)制，更沒有找到有效的藥物來阻斷疾病的發(fā)展。
冰桶挑戰(zhàn)：關(guān)注漸凍癥
ALS的治療原則是早診斷早治療
ALS是漸進(jìn)性的，它會逐漸惡化。隨著時間的推移，更多的肌肉參與其中，最終吞咽困難，不能自主呼吸。
其中Ⅰ、Ⅱ期為疾病早期，Ⅳ、Ⅴ為疾病晚期。早期診斷ALS的臨床意義是：ALS病程進(jìn)展快、患者存活時間不長，早期診斷以延長Ⅰ、Ⅱ期病程是ALS診療工作的重點(diǎn)。
ALS屬變性疾病，神經(jīng)系統(tǒng)病變的治療原則是早期診斷，盡量保持神經(jīng)功能“正常/僅次于正?！睜顟B(tài)的病程，延遲到達(dá)疾病晚期的時間。所以，提示了干細(xì)胞治療ALS的最佳時期是在早期，可推遲使用呼吸機(jī)，改善病癥，延緩疾病的惡化時間。
??干細(xì)胞為治療ALS提供了新途徑??
2000年美國Gearhart和Kerr教授等首次將胚胎干細(xì)胞植入ALS試驗(yàn)鼠的腦脊液中治療ALS，實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示實(shí)驗(yàn)鼠癱瘓后肢的運(yùn)動功能明顯恢復(fù)，檢測發(fā)現(xiàn)6％的干細(xì)胞遷移入脊髓內(nèi)部并且表達(dá)神經(jīng)細(xì)胞特異的表面標(biāo)記，提示遷移細(xì)胞已分化為神經(jīng)元樣細(xì)胞，開啟了干細(xì)胞治療ALS的新時代。多年來，干細(xì)胞移植治療ALS成為熱點(diǎn)，研究者致力開辟一條治療ALS的有效途徑。
用于研究治療ALS的干細(xì)胞種類較多，其中，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞具有多向分化特點(diǎn)，且獲取簡便、無倫理學(xué)爭議、增殖力強(qiáng)、來源廣泛、不導(dǎo)致免疫排斥，具有免疫調(diào)節(jié)、組織修復(fù)、釋放營養(yǎng)因子、分泌外泌體和有效的歸巢等功能，成為治療ALS最具潛能的干細(xì)胞。
臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞對ALS有很好的改善作用???
在神經(jīng)退行性疾病中，MSCs療法的主要目標(biāo)是細(xì)胞替代和神經(jīng)保護(hù)。
①神經(jīng)替代作用：MSCs歸巢到疾病損傷區(qū)域，分化為預(yù)期的細(xì)胞類型，并且與神經(jīng)回路周圍的環(huán)境融為一體。
②神經(jīng)營養(yǎng)作用：MSCs能分泌在正常神經(jīng)元和神經(jīng)修復(fù)中發(fā)揮多種作用的神經(jīng)營養(yǎng)因子。
③免疫調(diào)節(jié)：MSCs顯示出向炎癥區(qū)域移動，并減少炎癥反應(yīng)，修復(fù)免疫系統(tǒng)。
④激活自身干細(xì)胞。
臨床試驗(yàn)證明臍帶間充質(zhì)能改善ALS患者的病情??
干細(xì)胞療法被認(rèn)為是治療漸凍癥最有希望的方法，已有諸多的案例證實(shí)干細(xì)胞療法對漸凍癥的療效確切。
臨床案例一
為29位ALS患者進(jìn)行了4次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療，治療后第14天,患者的穿衣、衛(wèi)生功能評分和上肢肌群肌力評分明顯高于治療前。治療后第28天，言語、穿衣和衛(wèi)生功能評分明顯高于治療前，上肢肌群肌力評分進(jìn)一步增加，且言語功能評分明顯高于治療后第14天，由此證實(shí)臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療ALS效果好且安全。
肌肉力量，肌束震顫都有所緩解，語言、吞咽、呼吸都有所改善，評分增加。
臨床案例二
采用自身前后對照研究，對30例ALS患者進(jìn)行干細(xì)胞臨床試驗(yàn)，鞘內(nèi)注射聯(lián)合靜脈滴注治療ALS，1周、1個月及3個月后復(fù)診，采用ALSFRS評分量表及APPEL評分對患者神經(jīng)功能評定，結(jié)果顯示，注射干細(xì)胞之后，語言吞咽等功能有所改善好轉(zhuǎn)，神經(jīng)功能損傷有所緩解降低，在一定程度上可延緩病情進(jìn)展，未出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。
ALSFRS量表評分包括語言、唾液分泌、吞咽功能、書寫、行走等項目，分值越低神經(jīng)功能損害越嚴(yán)重。
APPEL評分包括延髓功能評分、呼吸功能評分、肌肉力量評分、下肢肌肉功能評分和上肢肌肉功能評分，分值越高，神經(jīng)功能損害越嚴(yán)重。
臨床案例三
美國埃默里大學(xué)的Jonathan Glass博士主持了一項干細(xì)胞治療漸凍癥的研究，團(tuán)隊發(fā)表試驗(yàn)結(jié)果：單一濃度的干細(xì)胞可以安全注入患者體內(nèi)。接著，Glass博士又給患者增加了每次注射的細(xì)胞數(shù)和注射次數(shù)，通過ALS功能評定量表、強(qiáng)迫肺活量和力量的定量測量來測評。
結(jié)果表明，干細(xì)胞移植對患者的健康沒有負(fù)面影響，干細(xì)胞可以在高劑量下安全完成。
通過臨床觀察，治療后患者的改善主要有以下幾方面：
①肌肉力量的增加；
②四肢肌張力下降；
③肌束震顫次數(shù)明顯減少；
④言語及吞咽功能明顯好轉(zhuǎn)。
結(jié)束語：
漸凍癥屬罕見病，由于它的致命性被列為世界五大絕癥之首。每年6月21日為世界漸凍人日，呼吁人們對漸凍癥的關(guān)注和重視，干細(xì)胞療法作為攻克漸凍癥這一世界性難題的新希望，將發(fā)揮著巨大的潛力，讓生命免于“漸凍”！提高患者生存率和生存質(zhì)量，還ALS患者一個健康美好的未來！
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以下為央視報道《淚目！漸凍癥女孩：奶奶是我夢想的翅膀》
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企業(yè)以干細(xì)胞及免疫細(xì)胞為全新工具，去創(chuàng)造性解決衰老和腫瘤等傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)相對無能為力的人類疾病和困苦。企業(yè)業(yè)務(wù)涵蓋腫瘤免疫治療，干細(xì)胞抗衰老，干細(xì)胞針灸及膝蓋關(guān)節(jié)腔注射，干細(xì)胞儲存，干細(xì)胞醫(yī)美生物護(hù)膚品，腸道益生菌保健食品等前沿生命科學(xué)產(chǎn)品、技術(shù)及醫(yī)療器械等。
源創(chuàng)基因團(tuán)隊構(gòu)成合理，團(tuán)結(jié)互助，發(fā)展方向契合國家戰(zhàn)略布局，現(xiàn)全力布局中原振興及一帶一路產(chǎn)業(yè)方向，力助我國生命科學(xué)技術(shù)彎道超車，成為源于港區(qū)，服務(wù)全國，覆蓋全球的最有價值再生醫(yī)學(xué)企業(yè)。
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