? ? ? ? 20 世紀(jì)末，美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的研究經(jīng)費(fèi)高達(dá) 200 多億美元，但美國人卻在追問，發(fā)明了那么多的新技術(shù)，積累了那么多新的知識(shí)，發(fā)表了那么多的高水平論文，為什么人們的健康狀況并沒有得到顯著改善。

? ? ? ? 在不斷的拷問聲中，從實(shí)驗(yàn)室到臨床的轉(zhuǎn)化醫(yī)療誕生了。臨床轉(zhuǎn)化科學(xué)基金會(huì)（Clinical andTranslational Science Award，簡稱 CTSA）用以負(fù)責(zé)轉(zhuǎn)化項(xiàng)目的設(shè)立，資助和監(jiān)管工作。NIH-CTSA 每年投入 2-5 億美元用來資助相關(guān)的轉(zhuǎn)化研究，并且在美國已經(jīng)建成了多于 60 家的轉(zhuǎn)化中心。

? ? ? ?除了美國，世界各國各地區(qū)在近幾年都加大了對(duì)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的支持，截止到 2012 年，英國已成立了20 家生物醫(yī)學(xué)研究中心，而歐洲委員會(huì)則計(jì)劃共為此項(xiàng)目投入 60 億歐元。

? ? ? ?科研成果難以轉(zhuǎn)化的問題，同樣存在于我國。2015 年 12月，“北京市屬醫(yī)院科技成果展示暨轉(zhuǎn)化項(xiàng)目推介會(huì)”召開。會(huì)上，北京市醫(yī)管局科研處處長潘軍華坦言，目前北京市屬醫(yī)院科研成果轉(zhuǎn)化率不足10%，大部分科研項(xiàng)目還在“沉睡”當(dāng)中。北京安貞醫(yī)院此前在院內(nèi)設(shè)立了一個(gè)醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化獎(jiǎng)，但是連續(xù) 4 年，這個(gè)獎(jiǎng)都未能成功頒發(fā)出去。

? ? ? ?造成“轉(zhuǎn)化難”的主要問題是科研立項(xiàng)未考慮醫(yī)療市場(chǎng)需求。有些醫(yī)生是“為了申請(qǐng)專利而申請(qǐng)”。我國在轉(zhuǎn)化醫(yī)療方面的支持力度也在增大，計(jì)劃在全國建成六個(gè)轉(zhuǎn)化中心，其中，2017 年建成的上海國家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心預(yù)算將達(dá) 10 億人民幣。

在各國政策大力的支持下，在基因組學(xué)，蛋白質(zhì)組學(xué)以及生物信息學(xué)的迅速發(fā)展的帶動(dòng)下，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)在分子標(biāo)識(shí)物的鑒定和應(yīng)用、基于分子分型的個(gè)性化治療，以及疾病治療的反應(yīng)和預(yù)后評(píng)估預(yù)測(cè)方面，表現(xiàn)出了巨大的發(fā)展和應(yīng)用潛力，比如現(xiàn)在比較令人期望的包括基因檢測(cè)、干細(xì)胞治療等方向的臨床應(yīng)用，就是其中案例。

事實(shí)上，早在 21 世紀(jì)初，干細(xì)胞就普遍被認(rèn)為將帶來人類醫(yī)學(xué)的革命。目前全球有超過 700 家公司正在開展干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)相關(guān)的研究。國際上也已有 8 種干細(xì)胞藥物或技術(shù)獲批上市并應(yīng)用于臨床。

迄今為止，已有一些研究者用神經(jīng)干細(xì)胞移植，治療腦缺血性疾病、腦出血性疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)創(chuàng)傷、中樞神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)慢性退變性疾?。ㄅ两鹕?、亨廷頓病和阿爾茨海默病）以及中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤等疾病。

雖然這些轉(zhuǎn)化的成果距離真正意義上的細(xì)胞替代修復(fù)尚有距離，但國內(nèi)外從事中游干細(xì)胞治療研究和干細(xì)胞藥物研發(fā)的企業(yè)數(shù)量近年來劇增，這足以說明干細(xì)胞在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的天然優(yōu)勢(shì)和巨大潛力。

再生醫(yī)學(xué)是指利用生物學(xué)及工程學(xué)的理論方法創(chuàng)造丟失或功能損害的組織和器官，使其具備正常組織和器官的機(jī)構(gòu)和功能。通俗理解，就是讓人類的組織或器官再生。

這種神奇的醫(yī)療技術(shù)，對(duì)于現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的意義是顛覆性的，它的基本理念，從目前醫(yī)學(xué)的有限處理，變成“治愈” 。理論上，所有疾病導(dǎo)致的組織和器官損壞，都可能通過再生醫(yī)學(xué)技術(shù)獲得治愈。

組織工程與再生醫(yī)學(xué)是利用現(xiàn)代生命科學(xué)及工程學(xué)原理，研制體外制造可供移植人體組織器官的新興學(xué)科，其核心就是建立細(xì)胞與生物材料的三維空間復(fù)合體，即具有生命力的活體組織，用以對(duì)病損組織進(jìn)行形態(tài)、結(jié)構(gòu)和功能的重建并實(shí)現(xiàn)永久性替代。

其基本原理和方法，是將體外培養(yǎng)擴(kuò)增的正常組織細(xì)胞吸附于一種生物相容性良好并可被機(jī)體吸收的生物材料上以形成復(fù)合物，細(xì)胞再生物材料逐漸被機(jī)體降解吸收的過程中，形成新的在形態(tài)和功能方面與相應(yīng)器官、組織一致的組織，從而達(dá)到修復(fù)創(chuàng)傷和重建功能的目的。

近年來，隨著再生醫(yī)學(xué)研究的進(jìn)展，組織修復(fù)與再生醫(yī)學(xué)將在傳統(tǒng)治療技術(shù)方法不斷完善的基礎(chǔ)上，展現(xiàn)出分子、細(xì)胞、組織和器官不同層次生物高科技修復(fù)工程的劃時(shí)代醫(yī)療水準(zhǔn)，將造福海量需要幫助的病人。

對(duì)于組織修復(fù)與再生醫(yī)學(xué)而言，干細(xì)胞、組織工程與生物材料的發(fā)展，對(duì)其發(fā)展起著至為重要的作用。隨著這三大技術(shù)的不斷實(shí)踐，人們已經(jīng)看到組織修復(fù)和再生的創(chuàng)新理論、關(guān)鍵技術(shù)和方法開始應(yīng)用于人類健康領(lǐng)域。

而在三種技術(shù)中，干細(xì)胞最為關(guān)鍵。干細(xì)胞具有自我更新能力、大規(guī)模擴(kuò)增以及多向分化的潛能，是再生醫(yī)學(xué)的核心組成。正常人體組織出現(xiàn)損傷時(shí)，都是通過干細(xì)胞不斷增殖，重構(gòu)這個(gè)組織。

干細(xì)胞有很多種。根據(jù)干細(xì)胞所處的發(fā)育階段，大致可分為胚胎干細(xì)胞和成體干細(xì)胞，根據(jù)干細(xì)胞的發(fā)育潛能分為三類：全能干細(xì)胞、多能干細(xì)胞和單能干細(xì)胞。成體干細(xì)胞包括來自骨髓、脂肪等組織來源的干細(xì)胞，也包括圍產(chǎn)期組織如胎盤、臍帶組織來源間充質(zhì)干細(xì)胞等。

目前，包括臍帶在內(nèi)的圍產(chǎn)期組織來源的干細(xì)胞由于其易獲得性、較高的安全性，在產(chǎn)業(yè)化上走在其他種類干細(xì)胞的前面。國內(nèi)外分析數(shù)據(jù)顯示，圍產(chǎn)期組織來源的干細(xì)胞的應(yīng)用將超過其他種類的成體干細(xì)胞，成為再生醫(yī)學(xué)的主力軍。

2015 年，奧巴馬在國情咨文演講中宣布了一個(gè)生命科學(xué)領(lǐng)域新項(xiàng)目——精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃 （Precision MedicineInitiative），該計(jì)劃致力于治愈癌癥和糖尿病等疾病，目的是讓所有人獲得健康個(gè)性化信息。根據(jù)此規(guī)劃，美國將從 2016 年財(cái)政預(yù)算中為精準(zhǔn)醫(yī)療項(xiàng)目劃撥 2.15 億美元經(jīng)費(fèi)。

自此精準(zhǔn)醫(yī)療成為全球醫(yī)療和健康行業(yè)的關(guān)注焦點(diǎn)。支持精準(zhǔn)醫(yī)療的醫(yī)學(xué)專家認(rèn)為，精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)是現(xiàn)代醫(yī)學(xué)進(jìn)入的第三次革命。前兩次可以劃分為醫(yī)學(xué)與巫術(shù)的分離（第一次革命）以及循證醫(yī)學(xué)（Evidence-based Medicine）的建立 （第二次革命） 。

在中國，精準(zhǔn)醫(yī)療也得到了國家領(lǐng)導(dǎo)人的支持，并得以快速推進(jìn)，2016 年寫入十三五重大科技專項(xiàng)，而干細(xì)胞治療和精準(zhǔn)醫(yī)療的天然密切聯(lián)系及國家對(duì)于高端生物制藥的不斷加碼，有望使得相關(guān)政策加速落地。

奧巴馬提出的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)推動(dòng)了整個(gè)了個(gè)體化醫(yī)學(xué)的發(fā)展，所謂的精準(zhǔn)醫(yī)療本質(zhì)上是個(gè)體化醫(yī)學(xué)體系。

在這個(gè)體系中，基因測(cè)序是一個(gè)重要的前提條件，而干細(xì)胞則是精準(zhǔn)醫(yī)療的絕佳載體。干細(xì)胞可以通過分化變成神經(jīng)細(xì)胞、胰島細(xì)胞、皮膚細(xì)胞、血細(xì)胞、骨頭細(xì)胞等幾乎所有的細(xì)胞。憑借其特性，通過自體細(xì)胞增殖或組織器官再生達(dá)到治療目的，簡而言之就是一種精準(zhǔn)的個(gè)體化自體治愈過程。

而另一層面，由于不同部位和用途的干細(xì)胞產(chǎn)品，能夠精準(zhǔn)到達(dá)受損部位或組織器官，可以成為靶向治療藥物的載體，精確到達(dá)病變部位。

與傳統(tǒng)藥物作用方式相比，干細(xì)胞載體的治療藥物，不僅可以避免消化道等其他身體系統(tǒng)的消耗，更可以按照病變程度，精簡藥量，減少化學(xué)藥物對(duì)人體的損害，達(dá)到最佳效果。

目前，我國科研領(lǐng)域關(guān)于干細(xì)胞基礎(chǔ)和臨床研究碩果累累：所發(fā)論文數(shù)量位居世界第二，所申專利數(shù)量位居世界第三，且已有一批研究機(jī)構(gòu)擠進(jìn)國際先進(jìn)水平。