導(dǎo)讀：這反映出國家層面對(duì)干細(xì)胞科技的發(fā)展和整個(gè)干細(xì)胞行業(yè)的重視與關(guān)注。
自1999年，干細(xì)胞研究進(jìn)展被美國《科學(xué)》雜志評(píng)為當(dāng)年世界十大科學(xué)成就之首，干細(xì)胞技術(shù)就成為了社會(huì)各界普遍關(guān)注的熱門議題。不過，臨床上對(duì)干細(xì)胞應(yīng)用其實(shí)始于更早的上世界50年代。隨著各種顛覆性技術(shù)的陸續(xù)突破，干細(xì)胞的應(yīng)用領(lǐng)域在不斷拓展
目前，干細(xì)胞治療已經(jīng)在皮膚、心臟、眼睛、骨骼肌、神經(jīng)組織、胰腺、血液等方面建立起了相應(yīng)的疾病模型。根據(jù)http://clinicaltrials.gov網(wǎng)站登記的數(shù)據(jù)，截止2018年，全球至少有6377項(xiàng)干細(xì)胞臨床研究正在開展中，隨著這些臨床研究不斷輸出成果，產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程也會(huì)加速。
1、干細(xì)胞干預(yù)疾病的原理
發(fā)病機(jī)制：干細(xì)胞研究可以揭示疾病的發(fā)生機(jī)制和發(fā)展過程。研究發(fā)育過程的細(xì)胞分化是病理研究的基礎(chǔ)。通過了解正常細(xì)胞的分化發(fā)育過程，了解調(diào)控干細(xì)胞分化的基因，將有助于洞悉疾病的形成原因，并研發(fā)治療策略。
干細(xì)胞療法：通過利用對(duì)干細(xì)胞進(jìn)行體外分離、培養(yǎng)、定向誘導(dǎo)分化等，能夠培養(yǎng)出一種全新的、正常的、更年輕的細(xì)胞、組織、器官等。通過特殊的移植技術(shù)移植到體內(nèi)，代替那些正?；蚍钦Ｋ劳龅募?xì)胞，從而恢復(fù)機(jī)體功能。
2、可以采用干細(xì)胞療法干預(yù)的疾病
白血病
自20世紀(jì)70年代以來，干細(xì)胞已成功用于治療惡性血液病，如淋巴細(xì)胞白血病，骨髓性白血病，地中海貧血和多發(fā)性骨髓瘤。這種類型的干細(xì)胞療法，就是我們熟知的“造血干細(xì)胞移植”，也叫“骨髓移植”。
除此之外，美國加州大學(xué)的研究人員開發(fā)了一種干細(xì)胞靶向系統(tǒng)，可以利用干細(xì)胞識(shí)別癌組織，同時(shí)將抗腫瘤藥進(jìn)行靶向投放，目前尚處于動(dòng)物實(shí)驗(yàn)階段。
視力受損
目前，英國已經(jīng)成功實(shí)施了干細(xì)胞治療老年的黃斑變性（老年眼病，視力嚴(yán)重受損），醫(yī)生將干細(xì)胞誘導(dǎo)成為視網(wǎng)膜上皮細(xì)胞，然后代替病變的細(xì)胞，移植到眼底，術(shù)后視力大部分恢復(fù)，可以正常生活。
帕金森
帕金森是一種神經(jīng)變性的疾病，目前尚無根治方法。日本的科學(xué)家Tetsuhiro Kikuchi發(fā)現(xiàn)使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞可以減輕實(shí)驗(yàn)動(dòng)物的帕金森癥狀，并且療效顯著。根據(jù)這些研究，《Nature》宣布全球首例誘導(dǎo)多能干細(xì)胞治療帕金森的人體試驗(yàn)在日本啟動(dòng)。
阿爾茨海默
阿爾茨海默就是我們常說的“老年癡呆”，這是一種腦神經(jīng)退行性疾病。這種疾病通常不可逆，治療只能延緩進(jìn)程。而在今年4月，使用干細(xì)胞治療老年癡呆的藥物在日本獲批，可以商業(yè)化使用。
腦卒中、脊髓損傷
科學(xué)家正在研究利用干細(xì)胞來修復(fù)受損的神經(jīng)細(xì)胞和神經(jīng)纖維，目前這些研究的動(dòng)物試驗(yàn)已經(jīng)取得了很好的效果。
其他疾病
除了上面說的這些疾病，例如80、90后最關(guān)注的脫發(fā)問題，老生常談的糖尿病問題，一些經(jīng)久不愈的腸炎，心血管疾病或顱腦損傷，這些干細(xì)胞研究都在如火如荼的進(jìn)行中。
3、干細(xì)胞臨床研究
目前，干細(xì)胞臨床研究主要集中在角膜緣干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、多能干細(xì)胞和間充質(zhì)干細(xì)胞。
角膜緣干細(xì)胞研究已經(jīng)進(jìn)入較為成熟階段，利用患者自體細(xì)胞或羊膜細(xì)胞，角膜緣干細(xì)胞移植技術(shù)能夠成功修復(fù)功能性角膜上皮。自體角膜緣干細(xì)胞擴(kuò)增培養(yǎng)細(xì)胞治療已經(jīng)在歐盟獲得批準(zhǔn)使用。
神經(jīng)干細(xì)胞在臨床試驗(yàn)中主要用于修復(fù)受損的中樞神經(jīng)系統(tǒng)。City of Hope、Neuralstem、Stem Cells和TRANSEURO公司，以及Wroclaw醫(yī)科大學(xué)在美國、歐洲等地進(jìn)行了神經(jīng)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)，適應(yīng)癥范圍包括神經(jīng)膠質(zhì)瘤、ALS、慢性脊髓損傷和中風(fēng)等中樞神經(jīng)系統(tǒng)損傷及疾病。
多能干細(xì)胞在臨床應(yīng)用的潛能最為廣泛。Chabiotech、Ocata Therapeutics、Pfizer、Cell Cure Neurosciences、 ViaCyte、International Stem Cell和 Asterias Biotherapeutics公司開展了廣泛的多能干細(xì)胞臨床試驗(yàn)，適應(yīng)癥范圍包括眼科疾病、Ⅰ型糖尿病、心衰、帕金森氏病和脊髓損傷。
另外，各國研究人員也在嘗試?yán)谜T導(dǎo)性多能干細(xì)胞技術(shù)制備角膜緣細(xì)胞、口腔黏膜上皮細(xì)胞體外培養(yǎng)和遺體捐獻(xiàn)的角膜組織進(jìn)行角膜上皮修復(fù)。
間充質(zhì)干細(xì)胞研究項(xiàng)目最多。通過利用間充質(zhì)干細(xì)胞的免疫抑制作用，MSC被廣泛用于緩解異體移植的免疫排斥的研究。目前，利用MSC進(jìn)行心臟修復(fù)研究取得了較大進(jìn)展。臨床試驗(yàn)結(jié)果表明，自體骨髓干細(xì)胞移植效果不佳、異體MSC移植對(duì)缺血性心臟病效果各異。在肺病、肝病、糖尿病、缺血性中風(fēng)和ALS等疾病領(lǐng)域，間充質(zhì)干細(xì)胞技術(shù)也有重要應(yīng)用。
臨床研究面臨挑戰(zhàn)：目前，多數(shù)干細(xì)胞臨床研究還處于臨床Ⅰ、Ⅱ期階段，有很多臨床研究失敗或終止，有些研究缺乏足夠的臨床前數(shù)據(jù)。雖然干細(xì)胞具有廣闊的臨床應(yīng)用前景，但干細(xì)胞的臨床應(yīng)用也面臨著一些挑戰(zhàn)。
- 如何保證穩(wěn)定的細(xì)胞來源和足夠的移植細(xì)胞量？
- 如何獲得維持細(xì)胞活性的細(xì)胞保存技術(shù)？
- 如何保證干細(xì)胞移植治療的安全性？
- 如何有效提高干細(xì)胞治療的治療效果？
目前，干細(xì)胞治療還未獲得普遍應(yīng)用，但多項(xiàng)研究結(jié)果表明，干細(xì)胞在細(xì)胞移植、組織工程和再生醫(yī)學(xué)等領(lǐng)域具有極高的應(yīng)用價(jià)值。
來源：生命科學(xué)行業(yè)協(xié)會(huì)
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