截止目前，我國已經(jīng)有8款間充質(zhì)干細(xì)胞新藥申請(qǐng)獲得臨床批件，適應(yīng)癥急性移植物抗宿主病、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、缺血性腦卒中、膝骨關(guān)節(jié)炎、糖尿病足潰瘍。

目前，我國干細(xì)胞治療的監(jiān)管采用“雙軌管理模式”，國家衛(wèi)健委主要管理由醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展的臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，藥監(jiān)局主要負(fù)責(zé)按照藥物完成臨床試驗(yàn)后申請(qǐng)上市的干細(xì)胞治療產(chǎn)品。

近兩年，我國干細(xì)胞臨床應(yīng)用在“雙軌管理模式”下規(guī)范化發(fā)展，截止目前已經(jīng)有74個(gè)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目通過了國家衛(wèi)健委的備案，連續(xù)有8款干細(xì)胞新藥申請(qǐng)獲得了藥監(jiān)局的試驗(yàn)?zāi)驹S可。

與過去幾年相比，我國干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化正以全新的趨勢(shì)在發(fā)展，國內(nèi)干細(xì)胞上市藥物的空白有望更快得到填補(bǔ)。

趨勢(shì)一：政策推動(dòng)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化更快地發(fā)展

第一，我國進(jìn)入到了全新的干細(xì)胞新藥發(fā)展階段。《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》的頒布明晰了干細(xì)胞治療作為藥品申報(bào)的標(biāo)準(zhǔn)， 同時(shí)“60天臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可”的新藥審批新制度，給我國干細(xì)胞新藥的研發(fā)和申報(bào)提供了新的發(fā)展機(jī)遇。

第二，國家“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”重點(diǎn)專項(xiàng)推動(dòng)干細(xì)胞治療藥物的研制。例如，重點(diǎn)專項(xiàng)申報(bào)指南指出的考核目標(biāo)之一是針對(duì)某種重大疾病或罕見病研制細(xì)胞治療藥物，申請(qǐng)干細(xì)胞新藥注冊(cè)以及申請(qǐng)干細(xì)胞臨床批件。

第三，政策鼓勵(lì)綜合企業(yè)的力量來推動(dòng)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化。在過去兩年里，國內(nèi)出臺(tái)的一些政策明文支持有資質(zhì)的三甲醫(yī)院與符合條件的社會(huì)力量合作申報(bào)和開展干細(xì)胞臨床研究工作，也就是支持和鼓勵(lì)符合條件的社會(huì)力量或制備機(jī)構(gòu)（企業(yè)）加入到干細(xì)胞行業(yè)中來，一起推動(dòng)干細(xì)胞的臨床應(yīng)用與發(fā)展。企業(yè)創(chuàng)新力量的推動(dòng)，加快了國內(nèi)干細(xì)胞的研發(fā)應(yīng)用進(jìn)程。

趨勢(shì)二：圍產(chǎn)組織干細(xì)胞漸漸成主流

圍產(chǎn)組織是間充質(zhì)干細(xì)胞的最大來源之一，成為了新藥研發(fā)備受青睞的干細(xì)胞來源。圍產(chǎn)組織來源間充質(zhì)干細(xì)胞具有多向分化潛能、免疫學(xué)特性、取材方便無危害、來源廣泛易于工業(yè)化制備等優(yōu)點(diǎn)，成為了醫(yī)學(xué)發(fā)展的新趨勢(shì)。當(dāng)前國內(nèi)獲得臨床批件的干細(xì)胞新藥中超過60%采用了圍產(chǎn)組織來源的間充質(zhì)干細(xì)胞。

在新冠肺炎重癥患者的救治中，圍產(chǎn)組織來源間充質(zhì)干細(xì)胞也顯示出了很好的療效。國內(nèi)的研究報(bào)道顯示[2]，新冠肺炎危重癥患者回輸圍產(chǎn)組織來源間充質(zhì)干細(xì)胞9天后，轉(zhuǎn)出了ICU病房，大部分生命體征和臨床試驗(yàn)指標(biāo)恢復(fù)正常，兩次喉部拭子檢測(cè)均呈新冠病毒陰性。

近年來，源自于圍產(chǎn)組織的免疫細(xì)胞也漸漸成為了研究熱點(diǎn)。此前，美國FDA就批準(zhǔn)了人類胎盤干細(xì)胞衍生的免疫細(xì)胞治療新冠肺炎的臨床試驗(yàn)，這款療法由美國新澤西州生物技術(shù)公司Celularity開發(fā)。在早期試驗(yàn)中，將有多達(dá)86名有癥狀的新冠肺炎患者接受治療，以評(píng)估該療法的安全性，以及阻止患者病情進(jìn)一步加重的能力。

國際上，胎盤細(xì)胞治療產(chǎn)品也在加速進(jìn)入市場(chǎng)的步伐。例如，近年來備受關(guān)注的胎盤源貼壁細(xì)胞PLX-PAD，正被設(shè)計(jì)用于治療無需組織或遺傳配型的患者。該療法通過了美國和歐盟兩個(gè)地區(qū)的加速審批路徑——包括美國FDA的快速審定資質(zhì)和歐盟EMA的自適應(yīng)路徑計(jì)劃（Adaptive Pathways program），用于肢體缺血的治療[3]。此外， PLX-PAD還被應(yīng)用于其他適應(yīng)癥的臨床研究，包括間歇性跛行、骨科適應(yīng)癥、肺動(dòng)脈高壓以及女性健康等，部分已經(jīng)進(jìn)入了臨床III期。

趨勢(shì)三：擴(kuò)大適應(yīng)癥以滿足更多的臨床需求

干細(xì)胞在國際上已經(jīng)被用來治療一些疾病，針對(duì)的適應(yīng)癥包括膝關(guān)節(jié)軟骨缺損、移植物抗宿主病、克羅恩病、急性心梗、遺傳性或獲得性造血系統(tǒng)疾病、退行性關(guān)節(jié)炎、赫爾勒綜合征、中度至重度角膜緣干細(xì)胞缺乏癥、血栓閉塞性動(dòng)脈炎。擴(kuò)大干細(xì)胞藥物的適應(yīng)癥成為了全球干細(xì)胞新藥研發(fā)的趨勢(shì)。

全球干細(xì)胞上市產(chǎn)品盤點(diǎn)

我國干細(xì)胞備案項(xiàng)目以及新藥申報(bào)項(xiàng)目均涉及到多種不同的適應(yīng)癥。70多個(gè)國家備案的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目以及120個(gè)“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”重點(diǎn)項(xiàng)目，臨床涉及到黃斑變性、脊髓損傷、移植物抗宿主病、心功能衰竭、心肌梗死、肝病、重癥急性腎損傷等多種疾病。

當(dāng)前，仍然有很多疾病需要?jiǎng)?chuàng)新療法來解決未得到滿足的臨床需求，而干細(xì)胞新藥擴(kuò)大適應(yīng)癥正是為了滿足這些需求。當(dāng)前我國干細(xì)胞行業(yè)已經(jīng)形成了龐大的市場(chǎng)規(guī)模，隨著臨床轉(zhuǎn)化以及市場(chǎng)的發(fā)展，干細(xì)胞在國內(nèi)造福患者的時(shí)代也將到來。