干細(xì)胞：下一個“吹起豬”的風(fēng)口

干細(xì)胞，因為具有強大的修復(fù)和重建功能，具有再生為各種人體組織器官的潛在能力，又被形象地稱為“萬用細(xì)胞”?。這個概念最初是在1908?年柏林的一次血液病大會上被俄國組織學(xué)家亞歷山大?.?馬科斯莫夫作為一種假說概念提出的，直到1945?年，人們才真正找到了真實的造血干細(xì)胞。

此后，對于干細(xì)胞的研究越來越多，到上世紀(jì)末，人們對干細(xì)胞的研究和技術(shù)逐漸成熟，并成功地從人體胚胎組織中培養(yǎng)出人的多能干細(xì)胞。

《科學(xué)》雜志曾將干細(xì)胞研究評選為世界十大科技進展之首，《時代》周刊也給其相似的評價。伴隨著“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”?，?“細(xì)胞治療”等領(lǐng)域和概念的升溫，?與干細(xì)胞相關(guān)的研究和臨床應(yīng)用實驗，?以?“再生醫(yī)學(xué)”的叫法開始被人們廣泛提及。

從胚胎干細(xì)胞到間充質(zhì)干細(xì)胞

干細(xì)胞是一類未經(jīng)分化的細(xì)胞，它能夠自我復(fù)制且可分化為各種特定功能的細(xì)胞。當(dāng)干細(xì)胞本身的狀態(tài)以及其所處微環(huán)境不同時，干細(xì)胞會“選擇”自我復(fù)制或者向特定方向分化，隨著它的一步步分化，干細(xì)胞的分化潛能也出現(xiàn)了下降。

例如，由受精卵在最初的分裂后形成的全能干細(xì)胞均具有獨立發(fā)育成完整胎兒的能力——這也是同卵雙胞胎的成因，但是隨后由這些全能干細(xì)胞分化出的內(nèi)細(xì)胞——多能干細(xì)胞，盡管可以通過分化形成人體的所有組織和器官，但它們不具有形成胎盤等組織的能力，也就喪失了在子宮內(nèi)獨立發(fā)育成胎兒的全能性。

而多能干細(xì)胞進一步分化后得到的各功能干細(xì)胞以及后續(xù)得到的成體細(xì)胞，則一步步失去分化為其他細(xì)胞的能力。因此，干細(xì)胞的分化是一條“不歸路”?，而在醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用上，自然是其分化潛能越大價值越高。

在這個角度上來說，胚胎干細(xì)胞因其全能性，顯然是價值最高的，但是在實際中要獲取，尤其是大量獲取胚胎干細(xì)胞會嚴(yán)重地觸犯社會倫理問題，因此是一種不可能被采用的技術(shù)方向和方案。

科學(xué)家們也嘗試研究逆轉(zhuǎn)細(xì)胞分化的過程，2006?年，日本科學(xué)家山中伸彌通過人為向細(xì)胞轉(zhuǎn)入四個轉(zhuǎn)錄因子成功的將小鼠成纖維細(xì)胞轉(zhuǎn)化成誘導(dǎo)性多功能干細(xì)胞（簡稱?iPS）。但是在隨后的研究中人們逐漸發(fā)現(xiàn)，誘導(dǎo)性多功能干細(xì)胞存在操作復(fù)雜、轉(zhuǎn)化效率低等問題，尤其它還具有成瘤性風(fēng)險的問題，令其難以在臨床應(yīng)用中廣泛使用。

在不斷地研究和探索中，間充質(zhì)干細(xì)胞逐漸顯示了巨大的臨床潛力和廣泛的應(yīng)用前景。

間充質(zhì)干細(xì)胞廣泛的存在于骨髓、臍帶血和臍帶組織、外周血以及脂肪組織等多種組織內(nèi)，具有多向分化的潛力從而可以用于組織修復(fù)，也可以分泌獨特的生長因子以促進組織修復(fù)。

同時，間充質(zhì)干細(xì)胞免疫原性低的特點非常利于異體移植，這就讓一人存儲多人使用成為可能，從而大大提高了其應(yīng)用范圍。另外，利用間充質(zhì)干細(xì)胞向損傷部位遷移的特點，還可以進行抗癌方面的研究和應(yīng)用。

因此，對間充質(zhì)干細(xì)胞的研究非常廣泛，在已注冊的幾千項干細(xì)胞相關(guān)的臨床試驗中，80%?都是關(guān)于間充質(zhì)干細(xì)胞的。在修復(fù)肌肉組織、減緩阿爾茨海默病（俗稱老年癡呆癥）、預(yù)防中風(fēng)后認(rèn)知障礙以及靶向殺傷腫瘤細(xì)胞等方向，間充質(zhì)干細(xì)胞都有具體的研究工作在進行，并取得了不錯的結(jié)果。

　為什么是臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞

在幾種主要的間充質(zhì)干細(xì)胞來源中，脂肪干細(xì)胞在成人身體中非常有限，提取并不容易。骨髓干細(xì)胞雖然是最早被使用的間充質(zhì)干細(xì)胞，并且也被廣泛的研究，但由于提取成本高，獲取有創(chuàng)傷，使用量也開始降低。

而近幾年來，人們對臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)生了越來越濃厚的興趣，對其寄予厚望。

臍帶間充質(zhì)細(xì)胞來自于臍帶，一直以來，新生兒出生后，臍帶組織作為廢棄物被直接丟棄，隨著研究的不斷深入，人們發(fā)現(xiàn)臍帶組織中存在大量的間充質(zhì)干細(xì)胞，且具有極其廣泛的臨床應(yīng)用潛能，因此，使用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞就具備了很多優(yōu)勢。

而且所有的新生兒臍帶中都含有大量的干細(xì)胞，也就讓采集變得可行易行，因此也有人稱臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞為“干細(xì)胞黃金資源”（?“stem?cellgoldmine”）?。

認(rèn)識到這一點后，國際上很多國家都開始著手相關(guān)的工作，我國?2015?年新生兒大約?1600萬個，近期國家全面放開二孩政策，使得采集和存儲臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞的工作具有更加樂觀的前景和深遠(yuǎn)的意義。

除此之外，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞表現(xiàn)出廣泛的分化潛能，可以分化為脂肪細(xì)胞、骨細(xì)胞及軟骨細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞、神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞、肝臟細(xì)胞以及胰島素分泌樣干細(xì)胞等等，甚至還可以分化為汗腺細(xì)胞。此外，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞還具有不需?HLA?配型的優(yōu)勢，令異體移植可行。

因此，綜合起來看，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞來源充足，臨床需求大，且可以在異體間進行移植，這就讓這種干細(xì)胞具備了像資本或者能源一樣的流動性和驅(qū)動力，也就決定了其重要的戰(zhàn)略價值。

臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞不僅具有廣泛的臨床應(yīng)用價值，還具有很高的研究價值。這使得臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞變成了一種戰(zhàn)略資源，而儲存干細(xì)胞的組織和機構(gòu)在某種意義上具備了銀行的性質(zhì)——它不僅具備簡單的存取功能，而且具有協(xié)調(diào)和組織資源的作用。

所以，很多國家和地區(qū)競相開展相關(guān)的工作。我國在干細(xì)胞的研究上起步不算晚，一直以來的工作都能保持與國際上的同步，但是在臨床應(yīng)用的規(guī)范上還存在很多可以改進的地方。

臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞存儲的三大問題

如果繼續(xù)以銀行為例來看待干細(xì)胞的存儲，很多問題都有待解決，這就涉及到干細(xì)胞采集，存儲和應(yīng)用的標(biāo)準(zhǔn)化問題。

首先，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（而不是臍帶本身，冷凍的臍帶是不能提取間充質(zhì)干細(xì)胞的）的保存環(huán)境為?-196℃的超低溫，細(xì)胞在這樣的環(huán)境中，處于休眠狀態(tài)，理論上可以永久保存。

因此，先要從臍帶組織中分離出干細(xì)胞，同時，還要在保存前對得到的干細(xì)胞進行檢測。貼壁生長是間充質(zhì)干細(xì)胞體外培養(yǎng)的特性之一，此外作為間充質(zhì)干細(xì)胞的一種，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞還表達特異性表面抗原：其中包括?CD73、CD90?和?CD105,同時不表達?CD11b,?CD14,?CD19,?CD34,?CD45,CD79a。

另外，要確保所存儲的干細(xì)胞具有良好的分化潛能，還需要在存儲前對其進行成脂、成骨等誘導(dǎo)分化以檢測其多能性。除此之外，在存儲時對細(xì)胞的質(zhì)量、數(shù)量、形態(tài)以及純度等數(shù)據(jù)的檢測和記錄也非常必要。

其次，有研究表明，低溫存儲的干細(xì)胞在凍融之后，如果立即用來進行治療或者使用，其分化能力相較于低溫保存之前大受影響。但是這種“損傷”在將復(fù)蘇的干細(xì)胞培養(yǎng)至對數(shù)生長期后可以“恢復(fù)”?。由于對干細(xì)胞的使用不可能總是在提取后立即使用，凍存是必不可少的一步，因此，在細(xì)胞復(fù)蘇后，確保在培養(yǎng)基中將其培養(yǎng)至對數(shù)期就至關(guān)重要。

而在細(xì)胞的培養(yǎng)過程中，培養(yǎng)基的使用、培養(yǎng)容器的表面積等也都會對細(xì)胞的狀態(tài)及使用產(chǎn)生影響。培養(yǎng)環(huán)境的些許差異，也會令不同批次的細(xì)胞間的狀態(tài)產(chǎn)生差異，如何通過標(biāo)準(zhǔn)化和規(guī)范化使得這些因素對細(xì)胞的使用和研究帶來的影響最小，也是必須考慮的問題。

另外，由于在臨床上使用干細(xì)胞經(jīng)常需要將細(xì)胞回輸患者體內(nèi)，在前期培養(yǎng)細(xì)胞時是使用含有動物血清的培養(yǎng)基還是使用更為嚴(yán)格的無血清培養(yǎng)基也是一個需要注意的問題。這些都需要一步一步地明確和解決。

最后，在細(xì)胞復(fù)蘇培養(yǎng)之后，還應(yīng)該對細(xì)胞做大量的安全性檢測，例如支原體、衣原體、內(nèi)毒素、甲乙丙肝以及人類免疫缺陷病毒等。這些檢測應(yīng)該貫穿了從樣本采集到最終細(xì)胞培養(yǎng)和診療的整個過程，而且，整個過程中都應(yīng)該在符合藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（Good?Manufacturing?Practice，簡稱GMP）的條件下進行以確保其安全性，同時所有的數(shù)據(jù)和記錄都應(yīng)該完整的保存在記錄系統(tǒng)中以確保整個流程都具有可追溯性。

這樣的要求顯然不是任何一家公司或者機構(gòu)所具備的，需要踏踏實實地從根本上建立一個完整的系統(tǒng)并嚴(yán)格地執(zhí)行才可能實現(xiàn)。

從細(xì)胞層面上看，人體所有疾病都屬于細(xì)胞疾病，而干細(xì)胞是人體各種組織細(xì)胞的祖細(xì)胞，可以通過分泌細(xì)胞因子來促進損傷細(xì)胞的修復(fù)，也可以分化成受損死去的靶細(xì)胞。因此，干細(xì)胞具備治療一系列人類重大疾病的潛能。

隨著社會的發(fā)展，人類對干細(xì)胞及相關(guān)產(chǎn)品的安全性、有效性、可控性方面的需求日益迫切，以臨床應(yīng)用為目標(biāo)的干細(xì)胞基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化研究已經(jīng)成為新的研究熱點。無論是全球還是中國，干細(xì)胞應(yīng)用的市場增速和前景都相當(dāng)可觀。

在生物醫(yī)藥領(lǐng)域，雖然目前獲批上市的干細(xì)胞相關(guān)治療藥物相對稀少，但有預(yù)測表明，經(jīng)過數(shù)十年的技術(shù)研發(fā)與積累，干細(xì)胞在疾病治療領(lǐng)域的全球市場規(guī)模有望在?2020?年達到?4000?億美元。而受國際國內(nèi)政策、資源、技術(shù)突破等因素的影響，干細(xì)胞治療將在?2016?年迎來爆發(fā)。

全球干細(xì)胞應(yīng)用前景樂觀

先看當(dāng)前對干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用最為熱衷的美國。

美國干細(xì)胞應(yīng)用技術(shù)的狀況通常呈現(xiàn)出周期式特點。在此前發(fā)展的基礎(chǔ)上，其干細(xì)胞治療技術(shù)在2016?年有望再次迎來藥物獲批高峰和強有力的政策推動。

在美國，食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的臨床試驗周期通常為?6?年左右，主要分為三個時期：其中?I?期呈短期小規(guī)模特點；?II?期為中等規(guī)模，一般持續(xù)幾個月至?2?年；?III?期為長期大規(guī)模，一般持續(xù)1至?4?年。

根據(jù)以上周期劃分，一方面，目前美國大量的干細(xì)胞藥物都處于?FDA?的臨床?III?期，而上一個全球干細(xì)胞產(chǎn)品集中上市的時間段為?2011?年?-2012年，高峰期在?2012?年；另一方面，2009?年?3?月，美國總統(tǒng)奧巴馬才宣布解禁聯(lián)邦政府資助干細(xì)胞研究，2010?年?11月，批準(zhǔn)美國先進細(xì)胞技術(shù)公司ACTC?開展利用胚胎干細(xì)胞療法治療斯特格氏癥的臨床試驗。

無論是按照FDA臨床III期還是FDA整體周期，都有理由認(rèn)為，2016?年出現(xiàn)全球市場上干細(xì)胞藥物集中獲批上市的概率極大。

此外，從美國政治周期來看，民主黨主政時期的美國政府通常傾向于推行相關(guān)政策，積極支持干細(xì)胞治療的研究，而共和黨主政時期的美國政策則傾向干預(yù)、禁止相應(yīng)研究。

2015?年以來，奧巴馬政府一直在干細(xì)胞治療等尖端生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域通過政策不斷加碼。在白宮?2015年?10月底發(fā)布的《美國創(chuàng)新新戰(zhàn)略》中，精準(zhǔn)醫(yī)療被明確為美國醫(yī)療領(lǐng)域的未來發(fā)展戰(zhàn)略，2016?年美國預(yù)算投資?2.15?億美元啟動精準(zhǔn)醫(yī)療項目。而精準(zhǔn)醫(yī)療的核心——基因測序、細(xì)胞治療所使用的技術(shù)與干細(xì)胞研究聯(lián)系緊密。

2016?年正值美國大選年，民主黨主政的奧巴馬政府很可能在任期結(jié)束前進一步推動包括干細(xì)胞在內(nèi)的精準(zhǔn)醫(yī)療計劃。因此，可以預(yù)見?2016?年干細(xì)胞治療將可得到奧巴馬政府政策上的持續(xù)催化。

當(dāng)然，除去政策層面的推動，美國相關(guān)干細(xì)胞制藥企業(yè)也很有可能為了自身發(fā)展，搶在?2016?年總統(tǒng)大選前抓緊運作，加快臨床試驗后期的藥物在民主黨主政時期到來前獲批上市，從而規(guī)避政策風(fēng)險。

與美國不同，歐洲作為基督教的中心，對干細(xì)胞的態(tài)度比較保守，干細(xì)胞臨床研究面臨著較大的宗教文化阻力。奧地利、愛爾蘭、波蘭、挪威等天主教國家嚴(yán)格禁止干細(xì)胞研究，德國、意大利等則是對干細(xì)胞研究和應(yīng)用進行了嚴(yán)格限制。

但在英國等相對開放國家的大力推動下，再加上全球干細(xì)胞應(yīng)用的研究大趨勢影響下，歐洲干細(xì)胞臨床應(yīng)用的研究逐漸開放。

值得一提的是，2014?年?12?月，干細(xì)胞藥品Holoclar?被證實推薦給歐洲藥監(jiān)局，這意味著首例干細(xì)胞藥物離在歐洲上市僅有“一步之遙”?。如今經(jīng)過一年的醞釀，這一藥物將很有可能在?2016?年正式上市。一旦成功上市，它將帶來巨大的示范效應(yīng)，加速其他干細(xì)胞產(chǎn)品的上市申請速度，從而將?2016年變成干細(xì)胞藥物集中上市的“大年”?。

此外，在全球經(jīng)濟持續(xù)疲軟的情況下，精準(zhǔn)醫(yī)療有望成為下一代科技革命爆發(fā)的關(guān)鍵領(lǐng)域之一，成為新的經(jīng)濟增長動力。隨著以美國為代表的醫(yī)療研究力量的不斷發(fā)展，歐洲逐漸開始感受到來自國際的科研發(fā)展壓力，因此，歐洲也很可能在?2016?年里進一步加大對以精準(zhǔn)醫(yī)療、干細(xì)胞臨床應(yīng)用為代表的高端生物醫(yī)藥研發(fā)與制造的投入，以保證自己在這場新的生物技術(shù)革命中“不掉隊”。

中國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈有待深化

我國的干細(xì)胞市場資源效應(yīng)明顯，產(chǎn)業(yè)鏈可以分成上游干細(xì)胞存儲、中游干細(xì)胞藥物研發(fā)、下游干細(xì)胞治療三個主要環(huán)節(jié)。其中，上游干細(xì)胞存儲最為成熟，是現(xiàn)階段干細(xì)胞企業(yè)現(xiàn)金流的重要來源，也是戰(zhàn)略性的生物資源；?中游的研發(fā)目前主要依托科研院所及少數(shù)企業(yè)，壁壘較高，是一個公司核心競爭力的集中體現(xiàn)；?下游干細(xì)胞臨床研究應(yīng)用則以醫(yī)院為中樞，是未來干細(xì)胞企業(yè)治療方案成功實施的關(guān)鍵環(huán)節(jié)之一。

根據(jù)產(chǎn)業(yè)研究報告網(wǎng)發(fā)布的《2012-2016?年中國干細(xì)胞醫(yī)療市場評估及投資趨勢研究報告》，2009?年我國干細(xì)胞市場為?20?億元左右，2012?年我國干細(xì)胞市場規(guī)模達到?62?億元，與上年相比同比增長?53％左右。

雖然2012?年后由于政策法規(guī)沒有及時跟上，導(dǎo)致我國干細(xì)胞市場上、中、下游發(fā)展出現(xiàn)暫時停止，但隨著?2015?年下半年政策的逐步明確，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)迅速破冰，預(yù)計國內(nèi)?5?年市場復(fù)合增速可達?40%以上，加上相關(guān)藥品陸續(xù)獲批上市，未來我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的市場規(guī)模有可能達到?600?億元?/?年。

臍帶中間充質(zhì)干細(xì)胞的數(shù)量遠(yuǎn)高于臍帶血中間充質(zhì)干細(xì)胞的數(shù)量。且細(xì)胞純度、體外增值能力、分化誘導(dǎo)能力都遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于臍血間充質(zhì)干細(xì)胞。因此臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞在臨床應(yīng)用上具有更高的價值。

但是，由于缺少監(jiān)管，各地臍帶存儲惡性競爭相當(dāng)嚴(yán)重，不合規(guī)中小企業(yè)囤積大量臍帶，而具備提取制備能力及技術(shù)專利的企業(yè)卻市場面臨缺乏大量優(yōu)質(zhì)臍帶的困境，整個干細(xì)胞治療上游產(chǎn)業(yè)鏈呈現(xiàn)一定混亂魯莽的發(fā)展跡象。

我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈中游的研發(fā)一直具備較為獨特的優(yōu)勢。美國在干細(xì)胞的基礎(chǔ)研究領(lǐng)域處于絕對領(lǐng)先地位，其干細(xì)胞專利和科研論文的產(chǎn)出量都名列前茅，但倫理方面的爭議和嚴(yán)格的監(jiān)管限制導(dǎo)致臨床應(yīng)用方面相對滯后。

而我國國內(nèi)的環(huán)境正好相反——我國干細(xì)胞行業(yè)門檻很高，對技術(shù)、資金、攻關(guān)和干細(xì)胞庫的運營資質(zhì)都有著極高的要求，但對臨床應(yīng)用的監(jiān)管則較為寬松。有業(yè)內(nèi)人士指出，在國外干細(xì)胞企業(yè)冒著巨大的失敗風(fēng)險投入數(shù)億美元的資金進行干細(xì)胞藥物研究時，國內(nèi)相關(guān)公司可以無風(fēng)險的收取巨額治療費用。

截止到目前，我國干細(xì)胞臨床研究主要在頑固性自體免疫病的間充質(zhì)干細(xì)胞治療、間充質(zhì)干細(xì)胞用于誘導(dǎo)移植耐受、視網(wǎng)膜病變的干細(xì)胞治療這幾個領(lǐng)域表現(xiàn)比較出色。隨著《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》等的實施，以科研院所為主的干細(xì)胞研究技術(shù)有望在規(guī)范、嚴(yán)禁的基礎(chǔ)上持續(xù)快速提升，創(chuàng)造更多的研發(fā)收益。

我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈下游臨床治療領(lǐng)域以各類干細(xì)胞移植及治療業(yè)務(wù)為主體，主要包括一些開展干細(xì)胞治療的醫(yī)院。據(jù)專家不完全統(tǒng)計，目前我國干細(xì)胞臨床治療主要使用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療，每年約?1萬例，收費?5萬-20萬元?/?病例；?使用臍血?/骨髓?/?宮內(nèi)膜間充質(zhì)干細(xì)胞治療+?其它干細(xì)胞治療，每年約3000-4000?例，收費?4萬-10萬元?/?病例。

據(jù)此，間充質(zhì)干細(xì)胞及其他干細(xì)胞在應(yīng)用環(huán)節(jié)目前估算市場規(guī)模為?10?億級別。隨著適應(yīng)癥越來越多的被發(fā)現(xiàn)，未來市場空間將進一步擴大。

2015?年可謂是繼?2012?年衛(wèi)計委叫停所有干細(xì)胞新項目申報后的破冰之年。?《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）?》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則?（試行）?》的頒布，有著從?0?到?1?的鮮明象征意義。在國家大力推動包括干細(xì)胞在內(nèi)的尖端醫(yī)療的大背景下，從?2016?年起，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)相關(guān)政策有望逐步放開，商業(yè)化及臨床化干細(xì)胞治療、質(zhì)控與療效評價具體標(biāo)準(zhǔn)、異體干細(xì)胞治療將會有更大的想象空間。

隨著醫(yī)學(xué)以及生物科學(xué)的進步，注重產(chǎn)業(yè)化的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)；關(guān)注人體修復(fù)的再生醫(yī)學(xué)，聚焦治療方式變革的精準(zhǔn)醫(yī)療，正成為醫(yī)學(xué)界三大新興領(lǐng)域與重要組成部分。

而這三個領(lǐng)域都與干細(xì)胞的研究與產(chǎn)業(yè)化有著密不可分的關(guān)系?？梢哉f，干細(xì)胞是未來三大新興醫(yī)學(xué)的重要基礎(chǔ)與實現(xiàn)手段。

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)：從實驗室到病房

20?世紀(jì)末，美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的研究經(jīng)費高達?200?多億美元，但美國人卻在追問，發(fā)明了那么多的新技術(shù)，積累了那么多新的知識，發(fā)表了那么多的高水平論文，為什么人們的健康狀況并沒有得到顯著改善。

在不斷的拷問聲中，從實驗室到臨床的轉(zhuǎn)化醫(yī)療誕生了。臨床轉(zhuǎn)化科學(xué)基金會（Clinical?andTranslational?Science?Award，簡稱?CTSA）用以負(fù)責(zé)轉(zhuǎn)化項目的設(shè)立，資助和監(jiān)管工作。NIH-CTSA?每年投入?2-5?億美元用來資助相關(guān)的轉(zhuǎn)化研究，并且在美國已經(jīng)建成了多于?60?家的轉(zhuǎn)化中心。

除了美國，世界各國各地區(qū)在近幾年都加大了對轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的支持，截止到?2012?年，英國已成立了20?家生物醫(yī)學(xué)研究中心，而歐洲委員會則計劃共為此項目投入?60?億歐元。

科研成果難以轉(zhuǎn)化的問題，同樣存在于我國。2015?年?12月，“北京市屬醫(yī)院科技成果展示暨轉(zhuǎn)化項目推介會”召開。會上，北京市醫(yī)管局科研處處長潘軍華坦言，目前北京市屬醫(yī)院科研成果轉(zhuǎn)化率不足10%，大部分科研項目還在“沉睡”當(dāng)中。北京安貞醫(yī)院此前在院內(nèi)設(shè)立了一個醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化獎，但是連續(xù)?4?年，這個獎都未能成功頒發(fā)出去。

造成“轉(zhuǎn)化難”的主要問題是科研立項未考慮醫(yī)療市場需求。有些醫(yī)生是“為了申請專利而申請”。我國在轉(zhuǎn)化醫(yī)療方面的支持力度也在增大，計劃在全國建成六個轉(zhuǎn)化中心，其中，2017?年建成的上海國家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心預(yù)算將達?10?億人民幣。

干細(xì)胞：?天然的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)主體

在各國政策大力的支持下，在基因組學(xué)，蛋白質(zhì)組學(xué)以及生物信息學(xué)的迅速發(fā)展的帶動下，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)在分子標(biāo)識物的鑒定和應(yīng)用、基于分子分型的個性化治療，以及疾病治療的反應(yīng)和預(yù)后評估預(yù)測方面，表現(xiàn)出了巨大的發(fā)展和應(yīng)用潛力，比如現(xiàn)在比較令人期望的包括基因檢測、干細(xì)胞治療等方向的臨床應(yīng)用，就是其中案例。

事實上，早在?21?世紀(jì)初，干細(xì)胞就普遍被認(rèn)為將帶來人類醫(yī)學(xué)的革命。目前全球有超過?700?家公司正在開展干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)相關(guān)的研究。國際上也已有?8?種干細(xì)胞藥物或技術(shù)獲批上市并應(yīng)用于臨床。

迄今為止，已有一些研究者用神經(jīng)干細(xì)胞移植，治療腦缺血性疾病、腦出血性疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)創(chuàng)傷、中樞神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)慢性退變性疾病（帕金森病、亨廷頓病和阿爾茨海默病）以及中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤等疾病。

雖然這些轉(zhuǎn)化的成果距離真正意義上的細(xì)胞替代修復(fù)尚有距離，但國內(nèi)外從事中游干細(xì)胞治療研究和干細(xì)胞藥物研發(fā)的企業(yè)數(shù)量近年來劇增，這足以說明干細(xì)胞在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的天然優(yōu)勢和巨大潛力。

不過值得注意的是，雖然多項基礎(chǔ)研究領(lǐng)先世界，但在代表干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)前沿的多能干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用上，中國還較為欠缺。

此外，中國與干細(xì)胞治療相關(guān)的技術(shù)規(guī)范、標(biāo)準(zhǔn)、倫理等研究相對滯后，特別是從事干細(xì)胞質(zhì)量控制和標(biāo)準(zhǔn)研究的隊伍，僅有少數(shù)個別企業(yè)。

再生醫(yī)學(xué)：?修復(fù)人體器官

再生醫(yī)學(xué)是指利用生物學(xué)及工程學(xué)的理論方法創(chuàng)造丟失或功能損害的組織和器官，使其具備正常組織和器官的機構(gòu)和功能。通俗理解，就是讓人類的組織或器官再生。

這種神奇的醫(yī)療技術(shù)，對于現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的意義是顛覆性的，它的基本理念，從目前醫(yī)學(xué)的有限處理，變成“治愈”?。理論上，所有疾病導(dǎo)致的組織和器官損壞，都可能通過再生醫(yī)學(xué)技術(shù)獲得治愈。

組織工程與再生醫(yī)學(xué)是利用現(xiàn)代生命科學(xué)及工程學(xué)原理，研制體外制造可供移植人體組織器官的新興學(xué)科，其核心就是建立細(xì)胞與生物材料的三維空間復(fù)合體，即具有生命力的活體組織，用以對病損組織進行形態(tài)、結(jié)構(gòu)和功能的重建并實現(xiàn)永久性替代。

其基本原理和方法，是將體外培養(yǎng)擴增的正常組織細(xì)胞吸附于一種生物相容性良好并可被機體吸收的生物材料上以形成復(fù)合物，細(xì)胞在生物材料逐漸被機體降解吸收的過程中，形成新的在形態(tài)和功能方面與相應(yīng)器官、組織一致的組織，從而達到修復(fù)創(chuàng)傷和重建功能的目的。

近年來，隨著再生醫(yī)學(xué)研究的進展，組織修復(fù)與再生醫(yī)學(xué)將在傳統(tǒng)治療技術(shù)方法不斷完善的基礎(chǔ)上，展現(xiàn)出分子、細(xì)胞、組織和器官不同層次生物高科技修復(fù)工程的劃時代醫(yī)療水準(zhǔn)，將造福海量需要幫助的病人。

干細(xì)胞：?再生醫(yī)學(xué)的源泉

對于組織修復(fù)與再生醫(yī)學(xué)而言，干細(xì)胞、組織工程與生物材料的發(fā)展，對其發(fā)展起著至為重要的作用。隨著這三大技術(shù)的不斷實踐，人們已經(jīng)看到組織修復(fù)和再生的創(chuàng)新理論、關(guān)鍵技術(shù)和方法開始應(yīng)用于人類健康領(lǐng)域。

而在三種技術(shù)中，干細(xì)胞最為關(guān)鍵。干細(xì)胞具有自我更新能力、大規(guī)模擴增以及多向分化的潛能，是再生醫(yī)學(xué)的核心組成。正常人體組織出現(xiàn)損傷時，都是通過干細(xì)胞不斷增殖，重構(gòu)這個組織。

干細(xì)胞有很多種。根據(jù)干細(xì)胞所處的發(fā)育階段，大致可分為胚胎干細(xì)胞和成體干細(xì)胞，根據(jù)干細(xì)胞的發(fā)育潛能分為三類：?全能干細(xì)胞、多能干細(xì)胞和單能干細(xì)胞。成體干細(xì)胞包括來自骨髓、脂肪等組織來源的干細(xì)胞，也包括圍產(chǎn)期組織如胎盤、臍帶組織和臍血來源的造血干細(xì)胞和間充質(zhì)干細(xì)胞等。

精準(zhǔn)醫(yī)療：?第三次醫(yī)學(xué)革命

2015?年，奧巴馬在國情咨文演講中宣布了一個生命科學(xué)領(lǐng)域新項目——精準(zhǔn)醫(yī)療計劃?（PrecisionMedicineInitiative），該計劃致力于治愈癌癥和糖尿病等疾病，目的是讓所有人獲得健康個性化信息。根據(jù)此規(guī)劃，美國將從?2016?年財政預(yù)算中為精準(zhǔn)醫(yī)療項目劃撥?2.15?億美元經(jīng)費。

自此精準(zhǔn)醫(yī)療成為全球醫(yī)療和健康行業(yè)的關(guān)注焦點。支持精準(zhǔn)醫(yī)療的醫(yī)學(xué)專家認(rèn)為，精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)是現(xiàn)代醫(yī)學(xué)進入的第三次革命。前兩次可以劃分為醫(yī)學(xué)與巫術(shù)的分離（第一次革命）以及循證醫(yī)學(xué)（Evidence-based?Medicine）的建立?（第二次革命）?。

在中國，精準(zhǔn)醫(yī)療也得到了國家領(lǐng)導(dǎo)人的支持，并得以快速推進，2016?年有望寫入十三五重大科技專項，而干細(xì)胞治療和精準(zhǔn)醫(yī)療的天然密切聯(lián)系及國家對于高端生物制藥的不斷加碼，有望使得相關(guān)政策加速落地。

干細(xì)胞：?精準(zhǔn)醫(yī)療絕佳載體

奧巴馬提出的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)推動了整個了個體化醫(yī)學(xué)的發(fā)展，所謂的精準(zhǔn)醫(yī)療本質(zhì)上是個體化醫(yī)學(xué)體系。

在這個體系中，基因測序是一個重要的前提條件，而干細(xì)胞則是精準(zhǔn)醫(yī)療的絕佳載體。干細(xì)胞可以通過分化變成神經(jīng)細(xì)胞、胰島細(xì)胞、皮膚細(xì)胞、血細(xì)胞、骨頭細(xì)胞等幾乎所有的細(xì)胞。憑借其特性，通過自體細(xì)胞增殖或組織器官再生達到治療目的，簡而言之就是一種精準(zhǔn)的個體化自體治愈過程。

而另一層面，由于不同部位和用途的干細(xì)胞產(chǎn)品，能夠精準(zhǔn)到達受損部位或組織器官，可以成為靶向治療藥物的載體，精確到達病變部位。

與傳統(tǒng)藥物作用方式相比，干細(xì)胞載體的治療藥物，不僅可以避免消化道等其他身體系統(tǒng)的消耗，更可以按照病變程度，精簡藥量，減少化學(xué)藥物對人體的損害，達到最佳效果。

目前，我國科研領(lǐng)域關(guān)于干細(xì)胞基礎(chǔ)和臨床研究碩果累累：所發(fā)論文數(shù)量位居世界第二，所申專利數(shù)量位居世界第三，且已有一批研究機構(gòu)擠進國際先進水平。雖然遭遇?2012?年政策叫停，但是我國干細(xì)胞基礎(chǔ)研究一直都在穩(wěn)步前進。

相信隨著?2015?年政策的逐步放開，干細(xì)胞在精準(zhǔn)醫(yī)療上的潛力將很快顯現(xiàn)。

干細(xì)胞基礎(chǔ)研究頻頻突破的背后，是風(fēng)起云涌的行業(yè)發(fā)展浪潮。

過去一年來，國內(nèi)外干細(xì)胞行業(yè)和政策大事件引發(fā)的關(guān)注，并不亞于干細(xì)胞基礎(chǔ)研究和臨床研究領(lǐng)域的突破，接二連三的投資、并購，接連不斷的政策利好，傳遞出信號，干細(xì)胞的產(chǎn)業(yè)化進程正在進入一個新高潮。

行業(yè)發(fā)展浪潮不斷

2015?年，出于對干細(xì)胞技術(shù)的厚望，國際國內(nèi)生物技術(shù)行業(yè)發(fā)生了多起令人矚目的投資、并購事件。通過投資、并購的方式，這些企業(yè)能夠快速融合雙方甚至多方的技術(shù)積累，進一步提升綜合技術(shù)水平、拓寬業(yè)務(wù)范圍。

近三年來，日本企業(yè)在干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)行業(yè)的布局一直較為活躍。除了迅速發(fā)展本土相關(guān)研究，日本企業(yè)也將目光放到了境外收購上，2015?年3月底，富士膠片控股公司宣布?3.07?億美元收購美國?Cellular?Dynamics?International?公司，后者在誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的開發(fā)和生產(chǎn)上實力強大；?2015?年?11月上旬，日本藥企安斯泰來宣布，擬計劃以?3.79?億美元的價格收購美國的著名干細(xì)胞技術(shù)公司?OcataTherapeutics。安斯泰來對?Ocata?的收購是看中了后

者的胚胎干細(xì)胞技術(shù)用于治療眼科疾病的大量研究經(jīng)驗，以及包括?Robert?Lanza?博士在內(nèi)的世界級干細(xì)胞科學(xué)家。

在其他國家和地區(qū)，干細(xì)胞投資和并購?fù)瑯映錆M活力。2015?年?4月初，美國生物技術(shù)巨頭新基醫(yī)藥公司收購澳大利亞干細(xì)胞技術(shù)領(lǐng)頭企業(yè)Mesoblast4.72%?的股份，旨在擴大干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的產(chǎn)品線；?瑞士制藥巨頭諾華制藥則投資了以色列干細(xì)胞技術(shù)企業(yè)?Gamida?Cell，共同推進臍血干細(xì)胞?NiCord?療法的三期臨床試驗。

當(dāng)然，國內(nèi)的干細(xì)胞企業(yè)和研究機構(gòu)也在積極推進干細(xì)胞研究及產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。

2015?年初，上海干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)界傳來消息，以骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療心力衰竭（863?項目）、視網(wǎng)膜前體細(xì)胞治療帕金森氏?。?73?項目）、脂肪間充質(zhì)血管成分治療骨關(guān)節(jié)炎（國際合作項目）三個重大科研項目獲得重大進展。

以此三個項目為依托，上海張江國家自主創(chuàng)新示范區(qū)干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)基地項目投入總建設(shè)經(jīng)費?2.55?億元，打造干細(xì)胞上中下游產(chǎn)業(yè)集群。2015年底，上海宣布著手籌建全球最大的干細(xì)胞醫(yī)院，選址確定位于上海市嘉定區(qū)，計劃于?2016?年開工。

除此之外，國內(nèi)多家干細(xì)胞治療企業(yè)與日本、瑞士、加拿大、德國等企業(yè)以投資、收購等形式，在推進新技術(shù)研發(fā)和產(chǎn)業(yè)合作。

政策利好與規(guī)范

由于干細(xì)胞是一類具有不同分化潛能，并在非分化狀態(tài)下自我更新的細(xì)胞，所以用于干細(xì)胞臨床應(yīng)用的細(xì)胞制備技術(shù)和治療方案也具備多樣性、復(fù)雜性和特殊性。

干細(xì)胞的這種獨特性質(zhì)蘊含著不容小覷的臨床應(yīng)用潛力。隨著干細(xì)胞研究的飛速發(fā)展，國內(nèi)越來越多的相關(guān)企業(yè)涌現(xiàn)，我國國家層面也愈加高度重視干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。

2015?年?8月?21日，國家衛(wèi)生計生委與食品藥品監(jiān)管總局聯(lián)合發(fā)布《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》，對干細(xì)胞臨床研究機構(gòu)的條件與職責(zé)、研究的立項與備案、臨床研究過程、研究報告制度、專家委員會職責(zé)、監(jiān)督管理等進行了規(guī)范。

這是我國出臺的首個干細(xì)胞臨床研究管理規(guī)范，旨在規(guī)范干細(xì)胞臨床研究行為，保障受試者權(quán)益，促進干細(xì)胞研究健康發(fā)展。這對于干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)可謂是“千呼萬喚始出來”，也為干細(xì)胞研究走向最后一公里鋪下了墊腳石。

從規(guī)范管理角度來看，作為一種新型的生物技術(shù)產(chǎn)品，所有干細(xì)胞制劑都可遵循一個共同的研發(fā)過程，即從干細(xì)胞制劑的制備、體外試驗、體內(nèi)動物實驗，到植入人體的臨床研究及臨床治療的過程。必須認(rèn)識到，整個過程的每一階段，都應(yīng)對所使用的干細(xì)胞制劑在細(xì)胞質(zhì)量、安全性和生物學(xué)效應(yīng)方面進行相關(guān)的研究和質(zhì)量控制。

因此，國家衛(wèi)計委與國家食藥監(jiān)總局在《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》之前，還組織制定了《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）?》?，希望通過規(guī)范化要求加強我國干細(xì)胞制劑和臨床研究質(zhì)量的管理。

2015?年?11月?16?日，國家重點研發(fā)計劃試點專項?2016?年度第一批項目申報指南正式在科技部門戶網(wǎng)站對外公布，“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”名列其中。作為國家重點研發(fā)計劃六大試點專項之一，為期五年的“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”設(shè)置了多能干細(xì)胞干性維持機制、組織干細(xì)胞的獲得及功能、基于干細(xì)胞的器官再造、干細(xì)胞轉(zhuǎn)化與應(yīng)用等八大重點任務(wù)。

這標(biāo)志著在多年的探索后，我國干細(xì)胞研究有望從實驗室走向臨床，實施兼顧基礎(chǔ)研究及應(yīng)用轉(zhuǎn)化的國家重點研發(fā)計劃“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”重點專項正當(dāng)其時。

一直以來，我國在干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域經(jīng)過多年發(fā)展，已經(jīng)成績斐然，在細(xì)胞重編程、干細(xì)胞技術(shù)、特色性動物資源等領(lǐng)域打下了良好的基礎(chǔ)，干細(xì)胞領(lǐng)域論文與專利在國際上排名也在大幅提升。遺憾的是，目前規(guī)范化的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用和相關(guān)產(chǎn)品面世的數(shù)量稀少，核心技術(shù)與成果轉(zhuǎn)化仍略顯不足。

但在過去的一年里，多項官方舉措的出臺反映出國家層面對這一問題的高度關(guān)注，也為該行業(yè)的發(fā)展傳遞了積極信號。相信在政府政策的規(guī)范與利好下，干細(xì)胞技術(shù)將很快向臨床應(yīng)用成果轉(zhuǎn)化，發(fā)揮造福民眾、拉動經(jīng)濟增長的巨大作用。

縱觀人類的現(xiàn)代醫(yī)學(xué)發(fā)展史，外科手術(shù)和化學(xué)藥物這兩場“醫(yī)療革命”雖然具有“前無古人”的開創(chuàng)意義，但并沒有很好地解決病痛過后，人體損傷修復(fù)再生的問題。

干細(xì)胞技術(shù)的出現(xiàn)改變了一切

與這兩類相對傳統(tǒng)的疾病治療方法相比，干細(xì)胞作為一種“活的”生命單元，具有強大的?“自組織”能力，能夠直接作用于受損的組織和器官，通過細(xì)胞分化，改善微環(huán)境等，達到疾病治療的目的。這一明顯優(yōu)勢讓干細(xì)胞具備了掀起第三次醫(yī)學(xué)革命浪潮的可能。

1997?年克隆羊?“多莉”的誕生，讓干細(xì)胞首次走入整個科學(xué)界和普通民眾的視野。1998?年，美國威斯康辛大學(xué)科學(xué)家詹姆斯·湯姆森成功在實驗室獲取人類胚胎干細(xì)胞和人類胚胎生殖干細(xì)胞，生命由此展示出逆生長潛能，引起廣泛關(guān)注，各國紛紛對干細(xì)胞基礎(chǔ)研究和應(yīng)用投入重金。

作為一個新型生命科學(xué)研究領(lǐng)域，干細(xì)胞的臨床應(yīng)用存在著無盡的可能和希望。在剛剛過去的2015?年里，干細(xì)胞研究領(lǐng)域取得了諸多極具開創(chuàng)性的成果，越來越多的干細(xì)胞技術(shù)被研發(fā)并逐漸應(yīng)用到臨床上，未來干細(xì)胞在醫(yī)學(xué)及其他更多領(lǐng)域的發(fā)展方向，也正在變得更加明晰。

決定干細(xì)胞自我更新式分裂的關(guān)鍵結(jié)構(gòu)被發(fā)現(xiàn)

過往研究成果表明，成體干細(xì)胞能夠借助一種特殊環(huán)境，維持未分化和自我更新狀態(tài)，從而在有機體的一生中，為組織的平衡穩(wěn)定不斷提供新細(xì)胞。研究人員發(fā)現(xiàn)，組成特殊環(huán)境的細(xì)胞會產(chǎn)生信號和生產(chǎn)因子，從而促進干細(xì)胞的維持，但到底為何只有干細(xì)胞能夠自我更新式的細(xì)胞分裂，一直未解。

2015?年?7月，美國西南醫(yī)學(xué)中心的研究人員與密歇根大學(xué)的研究人員合作開展研究，終于發(fā)現(xiàn)了其中的奧秘：?干細(xì)胞能夠形成由微管蛋白組成的毫微管結(jié)構(gòu)，而這些線狀的毫微管結(jié)構(gòu)會像吸管一樣延伸到特殊環(huán)境中，保證組成特殊環(huán)境的細(xì)胞產(chǎn)生的信號和生長因子只作用于干細(xì)胞。

研究人員指出，這一發(fā)現(xiàn)改變了人們之前對于干細(xì)胞如何與周圍細(xì)胞進行交流的看法，對于理解干細(xì)胞如何再生以及細(xì)胞間錯誤交流如何導(dǎo)致疾病（如癌癥）的發(fā)生都具有非常重要的意義。

產(chǎn)生過多的干細(xì)胞會導(dǎo)致癌癥發(fā)生，而產(chǎn)生的干細(xì)胞太少則會導(dǎo)致組織平衡失調(diào)促進衰老過程。了解特殊環(huán)境中干細(xì)胞獲得信號維持自我更新的機制，是開發(fā)癌癥治療方法、逆轉(zhuǎn)組織衰老的重要基礎(chǔ)。

提高造血干細(xì)胞移植效率新方法出現(xiàn)

2015?年?7月，美國印第安納大學(xué)醫(yī)學(xué)院研究人員在國際學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》發(fā)表了一項關(guān)于造血干細(xì)胞的最新研究成果。

一般情況下，造血干細(xì)胞駐留在骨髓和臍帶血的低氧環(huán)境中，但幾乎所有的造血干細(xì)胞研究都是在非生理條件的環(huán)境空氣中進行分離和篩選。

在該項研究中，研究人員在低氧條件下對骨髓和臍帶血進行了收集和操作，證明將骨髓和臍帶血暴露在環(huán)境空氣中會降低造血干細(xì)胞長期擴增過程的細(xì)胞得率，同時會增加祖細(xì)胞的數(shù)量，研究人員將這種現(xiàn)象稱為非生理學(xué)氧氣應(yīng)激。因此，骨髓和臍帶血中造血干細(xì)胞的數(shù)量一直都被低估。

隨后，研究人員通過實驗探究，保證了在空氣中收集小鼠骨髓和人類臍帶血中的造血干細(xì)胞時避免發(fā)生反應(yīng)，增加了可用于移植的造血干細(xì)胞數(shù)目。

肝臟干細(xì)胞來源揭秘

肝臟源源不斷新生的細(xì)胞到底從何而來？肝臟主要由高度分化的肝細(xì)胞組成并完成許多任務(wù)，包括儲存維生素和礦物質(zhì)、去除毒素、調(diào)節(jié)血液中脂肪和糖。這些細(xì)胞死亡后由健康的新肝細(xì)胞取代，但這些新細(xì)胞的來源從來沒有被確定。

2015?年?8月，國際學(xué)術(shù)雜志《自然》發(fā)布的一篇研究文章顯示，霍華德休斯醫(yī)學(xué)研究所的科學(xué)家確定了能夠分化為功能性肝細(xì)胞的干細(xì)胞。這意味著，肝臟干細(xì)胞來源之謎終于被解開。

研究所的研究員羅努瑟博士說?:?“我們解決了一個很老的問題。我們發(fā)現(xiàn)，就如同其他需要補充丟失細(xì)胞的組織，肝臟干細(xì)胞也會增殖和產(chǎn)生成熟細(xì)胞，甚至在沒有肝損傷或疾病的情況下?！?/p>

基于這一發(fā)現(xiàn)，他所在的實驗室目前正在研究新發(fā)現(xiàn)的干細(xì)胞如何在肝損傷后幫助肝組織再生。

細(xì)胞周期時鐘控制胚胎干細(xì)胞多能性的機制被發(fā)現(xiàn)

2015?年?8月，?《細(xì)胞》雜志中的一篇研究報道稱，一批來自新加坡?A*STAR?基因組研究所的研究人員通過長期研究，首次揭示細(xì)胞周期時鐘控制多能干細(xì)胞分化的分子機制，相關(guān)研究或為理解細(xì)胞分化機制，以及開發(fā)新型潛在療法提供思路。

胚胎干細(xì)胞并不能分化為特殊類型的細(xì)胞，當(dāng)其出于多能性狀態(tài)時才可以，細(xì)胞周期分為四個階段：?G1、S、G2?及?M?期，此前有研究發(fā)現(xiàn)胚胎干細(xì)胞的細(xì)胞分化盡在?G1?期才開始，而由于?G1?期的特性才會促進細(xì)胞的譜系規(guī)范，其它三個細(xì)胞周期特性的缺失被認(rèn)為可以阻礙癌細(xì)胞的分化。

這項研究中，研究人員利用高通量的篩選技術(shù)首次發(fā)現(xiàn)，在?S?和?G2?期胚胎干細(xì)胞可以維持自身的多能性，也就是說胚胎干細(xì)胞可以積極地抵御分化過程；?另外研究者還表示，當(dāng)存在基因損傷時，胚胎干細(xì)胞就不會發(fā)生分化，以便抑制缺乏基因組穩(wěn)定性的特殊分化細(xì)胞的產(chǎn)生。

利用光束控制胚胎干細(xì)胞分化

2015?年?9月，美國加州大學(xué)舊金山分校的研究人員首次利用光束來精確控制胚胎干細(xì)胞的分化，從而使其可以分化成為神經(jīng)細(xì)胞來為精確的體外研究提供一定幫助。

近些年來科學(xué)家們在未分化的干細(xì)胞中發(fā)現(xiàn)了很多可以編碼干細(xì)胞發(fā)育的基因，而揭示這些細(xì)胞如何忽視嘈雜的波動以及快速反應(yīng)形成機體所需細(xì)胞一直是科學(xué)家們的研究熱點。

研究者馬太·湯姆森說，我們發(fā)現(xiàn)了一種基本的機制，細(xì)胞可以利用該機制來決定是否進行發(fā)育：在胚胎發(fā)育期間，干細(xì)胞會表演一段精心安排的“舞蹈”?，隨后其會從無作用、未分化的形式轉(zhuǎn)化成為構(gòu)建機體主要器官系統(tǒng)的細(xì)胞。

為了檢測干細(xì)胞如何將發(fā)育線索作為關(guān)鍵的信號或是外部“噪音”?，科學(xué)家們對培養(yǎng)中的小鼠胚胎干細(xì)胞進行了工程化操作：?他們利用藍(lán)色光脈沖開啟了一種特殊基因，該基因是一種潛在的神經(jīng)分化的線索，通過調(diào)整光脈沖的強度和持續(xù)性，研究者就可以實現(xiàn)精確控制該基因的劑量，并且觀察細(xì)胞的反應(yīng)。

研究者表示，如果基因信號足夠強的話，干細(xì)胞就會快速轉(zhuǎn)化成為神經(jīng)元。

顛覆：?杜氏肌營養(yǎng)不良其實是干細(xì)胞病

渥太華大學(xué)和渥太華醫(yī)院的研究人員首次發(fā)現(xiàn)，杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）能夠直接影響肌肉干細(xì)胞。這項研究發(fā)表在?2015?年?11月16?日的《自然醫(yī)學(xué)》期刊上，顛覆了人們長期以來對這種疾病的理解，為實現(xiàn)更有效的治療奠定了基礎(chǔ)。

“近?20?年來，我們一直以為這些患者的肌無力主要是因為肌纖維出了問題。但我們這項研究顯示，患者肌肉干細(xì)胞的功能本身就存在問題，”文章的資深作者邁克爾·魯?shù)履峥瞬┦空f?！斑@徹底改變了我們對杜氏肌營養(yǎng)不良的認(rèn)識，有望大大提高治療的有效性?！?/p>

干細(xì)胞開發(fā)出可產(chǎn)血清素的神經(jīng)元

2015?年?12月，美國威斯康星大學(xué)的研究人員研究開發(fā)了一種可以制造血清素的特殊神經(jīng)細(xì)胞，血清素是一種在大腦中扮演多種重要角色的化學(xué)物質(zhì)，其可以影響機體情緒、睡眠、焦慮、抑郁、食欲等表現(xiàn)，同時也在很多嚴(yán)重的精神性疾病中扮演者重要作用，比如精神分裂癥和雙相情感障礙等。

盡管其它科學(xué)家可以使成熟的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化成為類似血清素神經(jīng)元的細(xì)胞，此前研究中研究人員也利用多能干細(xì)胞制造出了一小部分的血清素神經(jīng)元，但檢測到的?10?個神經(jīng)元中僅有?2?個是血清素神經(jīng)元，而且研究者幾乎檢測不到血清素的釋放。

對于此次新發(fā)現(xiàn)，美國威斯康星大學(xué)的研究人員認(rèn)為，當(dāng)前研究可以幫助開發(fā)新型更加有效的藥物，尤其是和高水平神經(jīng)元功能相關(guān)的有效藥物。這種特殊的神經(jīng)細(xì)胞來自于人類機體，其可以對患抑郁癥、雙相情感障礙及焦慮癥的患者非常有益。